ANNONCE
ANNONCE
ANNONCE
CRISPR:

En metode til anvendelse i næste generations genterapier

ABSTRACT

Oversigtsartikel Dato: 14.10.2021

CRISPR/Cas9, herefter forkortet CRISPR, er en molekylærbiologiskteknik, der gør det muligt at foretage ændringer i cellers arvemasse, altså at editere i generne. Metoden tillader, at man meget præcist kan finde et bestemt sted i cellens DNA og her klippe DNA’et over og/eller erstatte det med et veldefineret stykke DNA.

Metoden gør det muligt at behandle patienter med sygdomme, der har en genetisk baggrund,og er desuden et fantastisk forskningsværktøj, som tillader studier i laboratoriet af forskellige geners betydning for cellers vækst og funktion. Geneditering med CRISPR er én af en række beslægtede, men dog forskellige, teknikker, som har det tilfælles, at de giver mulighed for at introducere en præcis ændring af en forudbestemt position i arvemassen, altså at ”gen-editere”.

CRISPR-teknikken adskiller sig fra tidligere metoder ved, at den i udgangspunktet er let tilgængelig, er billig og bygger på et relativt simpelt princip. I det følgende vil der blive gjort kort rede for udviklingen af CRISPR, hvorfor teknikken kom til at revolutionere forskningen inden for alle grene af life science og det potentiale, CRISPR-teknikken giver håb for som næste generations genterapeutiske behandling af patienter med genetiske sygdomme.

Faktaboks 1

Læs også om CRISPR-Cas - Aktuelle og mulige anvendelser i odontologi: https://www.tandlaegebladet.dk/aktuelle-og-mulige-anvendelser-i-odontologi

Klinisk relevans

CRISPR har været en afgørende og sand ”game changer” for en lang række vigtige opdagelser i grundvidenskabelig akademisk og life science-forskning. CRISPR-medieret editering består af tre enkelte og let tilgængelige komponenter, Cas9, crRNA og tracrRNA som i et kompleks muliggør, at stort set enhver sekvens i enhver organismes arvemasse kan editeres helt ned til mindste enhed, dvs. enkelt nukleotid-niveau. Specificiteten af Cas9 udgøres udelukkende af de 20 nukleotider, der indgår i crRNA-enheden, og Cas9 kan derfor med lethed reprogrammeres til at genkende en vilkårlig sekvens blot ved ændring af sekvensen af de 20 nukleotider i crRNAmolekylet.

Der er derfor knyttet store forhåbninger til, at CRISPR kan bane vejen for en række nye terapier, hvor sigtet er at korrigere for gendefekter i patienter, der fører til alvorlige sygdomme. Teknikkens enorme terapeutiske potentiale illustreres bedst ved de > 45 igangværende kliniske fase 1- og 2-afprøvninger af CRISPR/Cas9-baserede terapier indenfor så forskellige indikationer som: cancer, blodsygdomme, infektionssygdomme, øjensygdomme mfl. For yderligere information og overblik henvises til crisprmedicinenews.com.