Oversigtsartikel: CRISPR: en metode til anvendelse i næste generations genterapier
I det følgende vil der blive gjort kort rede for udviklingen af CRISPR, hvorfor teknikken kom til at revolutionere forskningen inden for alle grene af life science og det potentiale, CRISPR-teknikken giver håb for som næste generations genterapeutiske behandling af patienter med genetiske sygdomme.
CRISPR/Cas9, herefter forkortet CRISPR, er en molekylærbiologisk teknik, der gør det muligt at foretage ændringer i cellers arvemasse, altså at editere i generne. Metoden tillader, at man meget præcist kan finde et bestemt sted i cellens DNA og her klippe DNA’et over og/eller erstatte det med et veldefineret stykke DNA. Metoden gør det muligt at behandle patienter med sygdomme, der har en genetisk baggrund, og er desuden et fantastisk forskningsværktøj, som tillader studier i laboratoriet af forskellige geners betydning for cellers vækst og funktion. Geneditering med CRISPR er én af en række beslægtede, men dog forskellige, teknikker, som har det til fælles, at de giver mulighed for at introducere en præcis ændring af en forudbestemt position i arvemassen, altså at ”gen-editere”. CRISPR-teknikken adskiller sig fra tidligere metoder ved, at den i udgangspunktet er let tilgængelig, er billig og bygger på et relativt simpelt princip. I det følgende vil der blive gjort kort rede for udviklingen af CRISPR, hvorfor teknikken kom til at revolutionere forskningen inden for alle grene af life science og det potentiale, CRISPR-teknikken giver håb for som næste generations genterapeutiske behandling af patienter med genetiske sygdomme.
Klinisk relevans:
Klinisk relevans: CRISPR har været en afgørende og sand ”game changer” for en lang række vigtige opdagelser i grundvidenskabelig akademisk og life science-forskning. CRISPR-medieret editering består af tre enkelte og let tilgængelige komponenter, Cas9, crRNA og tracrRNA som i et kompleks muliggør, at stort set enhver sekvens i enhver organismes arvemasse kan editeres helt ned til mindste enhed, dvs. enkelt nukleotid-niveau. Specificiteten af Cas9 udgøres udelukkende af de 20 nukleotider, der indgår i crRNA-enheden, og Cas9 kan derfor med lethed reprogrammeres til at genkende en vilkårlig sekvens blot ved ændring af sekvensen af de 20 nukleotider i crRNA-molekylet. Der er derfor knyttet store forhåbninger til, at CRISPR kan bane vejen for en række nye terapier, hvor sigtet er at korrigere for gendefekter i patienter, der fører til alvorlige sygdomme. Teknikkens enorme terapeutiske potentiale illustreres bedst ved de > 45 igangværende kliniske fase 1- og 2-afprøvninger af CRISPR/Cas9-baserede terapier indenfor så forskellige indikationer som: cancer, blodsygdomme, infektionssygdomme, øjensygdomme mfl. For yderligere information og overblik henvises til crisprmedicinenews.com.CRISPR/Cas9: A method for use in the next generation gene thrapies
CRISPR technology enables modification of genomes by gene editing. The method allows for precise targeting of specific loci in cellular DNA followed by site specific cutting of the DNA and/or integration of a defined piece of DNA. CRIPSR has been shown to enable treatment of patients carrying genetic disease and in addition is a fantastic research tool that allows for research in gene function in relation to cell proliferation and function. CRISPR based gene editing comprises several related technologies that share the potential of introducing precise modification of desired positions in the genome, known as editing. However, CRISPR distinguishes itself from other editing technologies, by being easily accessible and based on a relatively simple principle. In the following a brief summary of the development of CRISPR is given, why the technology revolutionized research in all aspects of life science and the potential that CRISPR holds as the next generation gene therapy for treatment of patients with genetic disease.
